患者：女，37歲
病情描述：進行性肌營養不良用不用治療
進行性肌營養不良用不用治療
专家回答(1)
劉明勇
副主任醫師需要治療。針對由基因突變引起的肌營養不良的對因治療只能是基因治療。基因治療包括基因替代和基因修飾治療兩種策略。仍以DMD為例，基因替代治療的策略將Dystrophin基因透過適當的載體轉入患者體內，使其翻譯蛋白、表達功能，從而彌補患者的基因缺陷。
2021-03-25
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患者：女，37歲
病情描述：進行性肌營養不良用不用治療
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需要治療。針對由基因突變引起的肌營養不良的對因治療只能是基因治療。基因治療包括基因替代和基因修飾治療兩種策略。仍以DMD為例，基因替代治療的策略將Dystrophin基因透過適當的載體轉入患者體內，使其翻譯蛋白、表達功能，從而彌補患者的基因缺陷。
2021-03-25
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