進行性肌營養不良用不用治療

患者:女,37歲

病情描述:進行性肌營養不良用不用治療

专家回答(1)

劉明勇
副主任醫師

需要治療。針對由基因突變引起的肌營養不良的對因治療只能是基因治療。基因治療包括基因替代和基因修飾治療兩種策略。仍以DMD為例,基因替代治療的策略將Dystrophin基因透過適當的載體轉入患者體內,使其翻譯蛋白、表達功能,從而彌補患者的基因缺陷。

2021-03-26

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