漿細胞白血病有哪些治療選擇？

漿細胞白血病 (plasma cell leukemia, PCL) 一旦確診，應馬上開始治療。推薦採用強化療方案和以硼替佐米為基礎的治療方案。

如有條件，應序貫進行自體造血幹細胞移植 (autologous hematopoietic stem cell transplantation, ASCT)，年輕患者還可考慮異基因移植。

PCL 的治療分為傳統治療和新藥治療。

傳統治療

烷化劑+MP（美法侖+潑尼鬆）的方案療效一般，總有效率 50% 左右，總生存率 (overall survival, OS) 不超過 1 年。

另外還有更多藥物聯用方案，如 VBAP（長春新鹼、卡莫司汀、多柔比星、潑尼鬆），有效率及 OS 進一步提高。

其它方案例如 HyperCVAD 等強化療方案，可能有比上述方案更好的療效。

新藥治療

沙利度胺 (thalidomide)

在小規模的觀察研究者中，沙利度胺似乎有效，但是在大規模的臨床試驗中尚未得到證實。

來那度胺 (lenalidomide)

來那度胺可使部分患者獲得部分緩解 (partial response, PR)，但療效持續時間比較短。

RD（來那度胺、地塞米松）方案±ASCT 治療原發性漿細胞白血病 (primary plasma cell leukemia, pPCL)，總有效率可達 60%，65% 的患者 OS 超過 15 個月。

硼替佐米 (bortezomib)

硼替佐米對 pPCL 和繼發性漿細胞白血病 (secondary plasma cell leukemia, sPCL) 均有效。

以硼替佐米為基礎的方案有效率可達 90%，少部分患者能獲得完全緩解 (complete response, CR)；與不含硼替佐米的療法比較，OS 明顯延長。有效率不受之前的治療（包括ASCT）影響。

PD（硼替佐米、地塞米松）方案對有 t(4;14) 和 CD27 表達的 pPCL 有效。

自體造血幹細胞移植

ASCT 可提高緩解深度（移植後 CR 率甚至可以達到 40%），延長無進展生存期 (progression-free survival, PFS) 與 OS。接受 ASCT 患者的 OS 明顯優於不進行移植、僅僅化療的患者。ASCT 患者 OS 可超過 3 年。

ASCT 早期複發率比較高，疾病進展為最主要的死因，移植後應儘早開始維持治療。

異基因造血幹細胞移植

50 歲以下、有合適供者的患者，可考慮進行異基因造血幹細胞移植 (Allo-SCT)。

雖然 Allo-SCT 的疾病進展性死亡風險比 ASCT 明顯降低，但是移植早期死亡率高。因此 Allo-SCT 患者的 5 年生存率與 ASCT 相近，為 20% 左右。

小結

• PCL 要及時診斷，馬上治療。
• 誘導治療，建議採用強化療聯合硼替佐米為基礎的方案 (VTD-PACE，HyperCVAD-VD/PAD)。
• 誘導治療後建議進行 ASCT，及移植後鞏固/維持治療。
• 對於 50 歲以下、有合適供者的患者，可考慮清髓異基因移植；或者先 ASCT，再減低強度預處理 (RIC) 異基因移植。
• 對於不適合移植的患者，採用以硼替佐米為基礎的方案來獲得快速的治療反應，是最好的選擇。
• sPCL 或復發的 pPCL 的治療要參考先前的治療型別及獲得的療效。可考慮硼替佐米為基礎的方案或強化療方案，或臨床試驗及幹細胞移植。